難病制度改革と医療法
厚生労働省の職員(研究職)であった筆者は、厚生労働科学研究として37年間、先天異常(遺伝病)、各種難病や中毒の発症機序や診断･治療法の開発等の研究を行ない、患者の立場に立った研究･教育活動を普及してきた。
しかし、これら難病については、いまだに医師および行政は正しい知識を得ていないのが現状だった。その結果、誤診による禁忌薬の投与などの誤った治療と十分な心身のケアーが得られず、毎年沢山の若い「いのち」を失ってきた。患者にとっては根治療法が開発されない限りいつも時間がない。限られたいのちの時間だけが過ぎていった。
ヒトは遺伝子の異常を10個以上持って生まれてくると言われている。しかし、ほとんどの人が何の自覚症状もなく健康である。ところが、たった一つの遺伝子の異常が病気となって生まれてくる人もいる。これを先天異常と言うが、健常者と同じくこの世に誕生した大切な「いのち」だ。人間社会において、いのちを大切にするこころは人としての基本である。
健康の反対が病気だが、これまで健康であった人が、病気になった時に、初めて健康のありがたさを思い、誰もが二度と病気に罹りたくないと思うものである。そしてそれが実現できる。ところが、病気を持って生まれてきた人はどうだろうか。患者は健康への願望、生きることへの願望、仕事への願望、いのちへの思いが、健康な人以上に強く、また、今日の人間社会に欠けている他者を理解し、思い遣るこころ、家族･友人を大切にするこころ、いのちの尊さと感謝の気持ちを強く持ち合わせている。健常者に足りないものを多く持ち合わせている。私たちは難病患者から人間として実に多くのことを学んできた。そして、人は必ず死ぬのだ。これからは、これまでに多くの難病患者から学んだことを基に、人とのコミュニケーションの大切さ、生きる力を表現していきたい。
わが国の指定難病制度
昭和47年以来、綿々と続いた難病制度には認定方法や治療研究制度など、多くの問題を抱えていた。そこで、筆者らはこの制度を根本から変えるべく署名活動、国会議員への陳情活動(下記のPDF参照)、衆参両議員からなる議員連盟の設立など平成9年から様々な活動を行った。
その結果、平成26年5月23日に｢難病医療法｣が成立、その後、｢指定難病｣が法制化した。
すなわち、平成21年度、厚生労働省内で難病制度の見直しが行われ、平成26年8月28日に56疾病から110疾病が「指定難病」として追加･決定した。さらに、平成27年3月9日、厚生科学審議会疾病対策部会指定難病検討委員会は新たに44疾患を追加し、総計306疾患が５月中に正式承認・告示がなされ、７月から重症患者に対しての医療費助成が開始された。
この「指定難病」制度法制化の契機となったのが、筆者を代表とした「ポルフィリン症患者会(さくら友の会)」の活動である。平成20年11月30日に難病認定の署名活動を開始し、全国から集めた総数は600,515筆に至った。この貴重な署名を家内と二人ですべてチェック･整理し、タクシーで厚生労働省へ運んだ。そして長妻昭元厚生労働大臣から始まって代々5名の元大臣に手渡した。私がこの活動に取り組んだ最大の理由は、国内の多くの「難病患者の命を守るための仕組み(法律)を作っておかなければならない」といった使命感だけであった。
平成21年に民主党政権に移行してから漸く“難病対策の現状と課題について”の本格的な議論が始まった。平成25年に自民党政権に移行してからは、「難病医療法」が5月に成立、平成27年度から施行することが決まり、厚生科学審議会疾病対策部会の「指定難病検討委員会」が中心となり、指定難病の各要件（①治療方法が確立していない、②長期の療養を必要とする、③患者数が人口の0.1％程度に達しない、④客観的な診断基準などが確立している）を満たすかどうかの検討が開始された。昭和47年から平成26年度の約42年間に56疾患が難病として認定されてきたが、平成27年度に約300疾患に拡大し、対象患者をこれ迄の78万人《この中には希少疾患から外れるパーキンソン病(患者数約10万9千人)や潰瘍性大腸炎(患者数約14万4千人)なども含まれている》から150万人に増やし、患者数は人口の0.15％にあたる18万人未満を目安に決められた。
これら活動の意義として、ポルフィリン症は極めて希な疾病であり、1920年に第1例が報告されてから今日まで約1000例の報告しかないという超希少な疾患であり、誤診や事故が後を絶たなかった。これが難病指定されれば、医師がこの病気を知る良い機会となり、誤診や事故を著しく減らすことにも繋がる。さらに、治療研究が加速することが期待される。そして、何よりも、これまではわけのわからない病気として無視されていたのが、「国が指定した難病」ということで、行政・社会での対応も一変し、真摯に注視されることが期待された。
指定難病の法制化に関しては厚生労働省職員及び民主党、自民党の国会議員等、多くの要人と面会し、法制化に懸命に取り組んでくれた。ここに深謝する。（近藤雅雄、2025年3月4日掲載、4月4日追記）
PDF:難病制度法制化